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藥品審查

【統計】臨床試驗案中統計試驗設計之審查重點為何?

更新日期:2018-10-15  |  點閱次數 : 5144 次 
  1. 病人分派方法的適當性
    具控制組之試驗設計,宜採用隨機分派方式,將病人分派至不同的治療組別。若試驗包括不同的時段如篩選期、導入期、及治療期等,隨機分派時間點是否適當將為重要的考量。若具重要之預後因子,則是否以重要預後因子分層,執行分層隨機分派將為考量重點。多中心臨床試驗,隨機碼的產生宜由中央執行單位統籌產生。
  2. 是否採用盲性作業(blinded procedure)
    基本上,雙盲試驗最符合科學原則。惟在單一治療組的臨床試驗,或某些有效藥對照試驗,由於治療組別間服藥時間、用藥途徑(口服或靜脈注射)或給藥頻率不同等原因,造成技術上無法執行雙盲時,採用其他盲性作業方式,如何避免試驗執行過程及詮釋結果時有所偏差將為考量重點。例如開放式設計,若主要評估指標為客觀性指標(例如:整體存活率),且隨機碼不預先產生,而由中央電腦系統於受試者進入試驗後再執行隨機分派,應可避免上述偏差。但若主要評估指標為較具主觀性的指標,則至少需達到評估者盲性(evaluator blinded)的原則。
  3. 是否為同步(concurrent)對照試驗
    基本上,同步安慰劑對照臨床試驗,最能排除機會因素,亦最能確認療效。惟某些疾病具生命威脅性,不治療易產生不可逆的後果,若該適應症已有標準治療方法,則執行同步有效藥對照試驗,應較符合倫理原則,惟對照藥及其劑量選取是否適當,將是考量的重點。除非該適應症迄今無標準治療方法,或在特殊情況及早期非確認性試驗,宜儘量避免採用歷史對照組(historical control);欲採用歷史對照組,宜就相關事宜,事先諮詢查驗中心。
  4. 使用交叉設計(crossover design)的適當性
    一般試驗多為平行設計(parallel design),每位受試者只接受一種治療藥物。但某些情況下會使用交叉設計,受試者在同一試驗的不同時段,分別接受不同的治療藥物。此設計的優點是受試者自己為自己的對照組,可以排除治療組別以外其他不必要的干擾因子,使測量的精確度提高,變異量減低,因此可以較少的樣本數達到相同的檢定力(power)。惟非任何試驗皆可使用交叉設計,針對使用交叉設計的適當性,統計審查須考量試驗藥品宣稱的適應症是否為穩定且可逆之慢性病;試驗藥品療效是否能於單一時段呈現;時段與時段間沖洗期(wash-out period)是否夠長以避免殘餘效應(carry-over effects)等。

 

 

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