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藥品審查

【統計】臨床試驗案統計分析方法之審查重點為何?

更新日期:2018-10-15  |  點閱次數 : 2018 次 

統計分析方法的審查主要考量包括:

  1. 主要統計假說(statistical hypothesis)宜根據試驗主要目的與臨床之研究假說來設定。通常為針對主要評估指標的 統計假說。
  2. 整體型一誤差是否控制在單尾(one-sided) 0.025、雙尾(two-sided)0.05; 另,多個主要評估指標(包括多個主要評估指標或多個主要及次要評估指標),或主要療效指標採用多面向的分析檢定(例如,多個時間點分析比較),及執行多次期間分析等,都易造成多重檢定(multiplicity)的問題,宜採用適當的機制或調整方法,避免型一誤差的擴增。
  3. 調整基礎值及重要共變數(covariate)。
    隨機分派若執行得好,原則上治療組別間基礎值的分佈會達到平衡,惟療效評估係針對每位受試者改善的情形,因此除非特別考量,應針對每位受試者的基礎值有所調整,必要時亦應探討治療組別間之交互作用。另外對於影響療效的重要因子,尤其是隨機分派的分層因子(stratified factor),亦應考慮放入療效分析統計模式中加以調整。惟計畫書中應預先載明欲放入主要療效分析的調整因子,及療效的確認係根據「調整」或「未調整」的分析結果。
  4. 主要療效分析方法宜適當,不可造成結果的偏差。
    例如相依樣本以獨立樣本統計分析模式分析,即可能造成分析結果的偏差。又如存活資料(survival data)若不考慮追蹤時間或追蹤不完全所造成的設限(censoring)情形,僅單純以事件發生與否(binary outcome)進行統計分析,將無法呈現真正的療效結果。
  5. 應提供點估計及信賴區間。
    主要療效分析不僅應提供假說檢定結果,亦應提供主要療效指標參數值的點估計及顯著水準下之信賴區間(如95%或99%),這在新藥的臨床有效性評估上格外重要。

 

(English)


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