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藥品審查

【統計】臨床試驗案中統計樣本數的估計之審查重點為何?

更新日期:2018-10-15  |  點閱次數 : 1913 次 

試驗針對不同的研究目標,將有不同的樣本數考量。

一般而言,第一期臨床試驗並不要求樣本數的估計,惟計畫書應說明最多會收納多少受試者,且須符合國內法規需求。第二期試驗如為早期探索性臨床試驗,除了治療具生命威脅性(例如癌症)之適應症外,通常無需從事樣本數的估計。第二期試驗如果主要目的在瞭解劑量反應關係及決定最低有效劑量,宜從事樣本數的估計。主要考量為是否提供足夠檢定力檢測劑量與反應是否正相關(斜率>0)。

第三期療效確認性臨床試驗,須針對試驗樣本數的決定有所辨明。統計審查的考量包括:是否根據主要療效指標參數值來估算;所使用的參數值是否具有文獻根據;用於估算的統計假說,是否根據試驗目的與臨床假說訂定;統計假說所檢測的療效大小(effect size),是否為可達到的且具臨床意義(achievable & clinical significance);用於估計之統計方法是否適當;及依據預定顯著水準是否有足夠檢定力來偵測所宣稱的療效等。

 

(English)


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