當代醫藥法規月刊第110期

RegMed 2019 Vol. 110 1 真實世界證據於藥品發展及應用之法規科學審查考量 吳馥羽 1 前言 以往藥品的審查多依賴來自於傳統隨機分派 、 對照性臨床試驗的療效與安全性證據, 傳統臨床試驗雖然有利於推論藥品與療效及安全性之間的因果關係,然而,其試驗結果 的外推性較低,而且試驗規劃、執行需要耗費較多的時間及成本,因此,引用來自於真 實世界的證據,以輔助及彌補傳統臨床試驗在藥品研發中的侷限性,是新時代藥品開發 乃至審查實務上的必然 [1] 。 美國國會在 2016 年 12 月通過了〈二十一世紀醫療法案〉 [2] ,旨在加速藥物研發並 鼓勵創新,以期嘉惠患者。依此法案,在既有的〈聯邦食品、藥物及化妝品法案〉增加 了 505F 章節,要求美國食品藥物管理局,在一定的時程內規劃評估真實世界證據在下 列兩個範疇的應用:用以支持已上市藥品的適應症新增、或用以支持或滿足上市後要求 (post-approval study requirement) [3] 。隨著美國食品藥物管理局於 2017 年,開始陸 續發布真實世界證據用以醫療器材或藥品申請案之相關指引 [4-6] ,產業界、學研界及各 國法規單位,亦相當重視並積極討論此議題 [7-9] 。本文將著重於真實世界證據於藥品發 展之可能應用,及我國於法規科學審查時的主要考量。 真實世界證據(Real-world Evidence,RWE)與真實世界數據(Real-world Data,RWD)之定義 美國的〈聯邦食品、藥物及化妝品法案〉對真實世界證據的定義,為「Data regarding the usage, or the potential benefits or risks, of a drug derived from sources other than traditional clinical trials」 [3] ,而在美國食品藥物管理局發布的指引中,則進一步 闡明並區分為「證據」及「數據」兩個層次,真實世界證據為「Clinical evidence regarding the usage, and potential benefits or risks, of a medical product derived from analysis of RWD」 [4, 6] ,換言之,真實世界證據係指在一定的研究目的及研究假設之下, 以真實世界數據作為資料來源,經由適當的資料收集及分析所產生的臨床證據,此證據 1 財團法人醫藥品查驗中心新藥科技組

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