當代醫藥法規月刊第97期

RegMed 2018 Vol. 97 11 Real World Data 介紹及於醫療科技評估之應用 柯靜華 2 前言 隨機對照試驗(randomized controlled trials, RCTs)是醫療科技評估中,評估新醫 療科技之療效的重要準則之一。由於隨機對照試驗具有一些理想的研究設計特質,(例 如,隨機分派使組間個別差異小、受試者的納入/排除條件一致,及具有完整追蹤計畫 等,使其研究結果具高度的內部效度(internal validity)而得以推論因果關係,然而,隨 機對照試驗的外部效度(enteral validity)及外推性(generalizability),則相對較低。在實 際臨床環境中,因病人彼此間具有高度異質性(heterogeneity),我們無法驗證真實臨床 情況的藥品療效是否百分之百如同隨機對照試驗宣稱的結果;另外,長期的療效或安全 性亦無法從有限的隨機對照試驗中追蹤而得知。因此,若醫療科技評估中的相對療效及 成本效益評估,僅依賴隨機對照試驗所產生的證據,將會忽略藥品於真實臨床情況下的 使用情況,因此,運用 Real world data(以下簡稱 RWD)所進行的研究及產生的證據, 將成為未來醫療決策過程的重要資訊;其中,又以如何有效及正確的運用 RWD 於醫療 科技評估,為最大的挑戰。 Real world data/real world evidence 定義 一、Real World Data Real world data (RWD)有不同的定義。狹義來說,RWD 為來自非實驗型研究之數 據,只有電子資料庫或病歷資料等方能稱為 RWD [1] 。廣義來說,RWD 為隨機對照試驗 以外所蒐集得到的數據,包括病患健康狀態和常規醫療保健服務等。數據來源包括醫院 或保險公司的行政/病歷資料庫,例如電子健康紀錄(electronic health record)、病患自 行提供的資訊(例如,自居家監控設備、穿戴式科技、健康追蹤器等),或是各種因照護 或研究為目的而設立的註冊系統等 [2] 。另外,單臂臨床試驗(single arm trial)亦被認定 為 RWD 的一種 [3] 。 當我們對於 RWD 的定義不同時,RWD 的取得來源及研究設計即有所不同 [1] ,本 2 財團法人醫藥品查驗中心醫藥科技評估組

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