當代醫藥法規月刊第95期

RegMed 2018 Vol. 95 21 法的藥品反應率。 展望及趨勢 真實世界證據(Real world evidence, RWE) RWE係指非由臨床試驗所收集到的臨床使用證據。不同於真實世界數據(real world data, RWD),RWE係使用有相關性(relevance)及可靠性(reliability)的RWD進行分析、 確認後的結果。 使用 RWE 來佐證、支持法規及審查決定(regulatory decision)的構想 , 源起於美 國 FDA 於 2015 年發表的「Optimizing FDA ’ s Regulatory Oversight of Next Generation Sequencing Diagnostic Test- Preliminary Discussion Paper」 [9] 。該文 章詳盡探討了 NGS 定序產品的挑戰與機會。其中提到,以過往查驗登記的要求,凡該 產品宣稱可辨識到與疾病相關的基因位點變異(gene variant)應該都要提供數據,以證 實該位點變異與特定疾病或症狀之臨床意義(clinical meaning)。但由於 NGS 俱有可同 時偵測多位點的特殊性能,常可偵測到罕見的位點變異(rare variants)。有鑒於此,FDA 意識到 , 如比照以往的要求,每個位點皆須執行 RCT 臨床試驗以建立位點變異與疾病 之關聯性,是不務實的。因此,文章中指出,FDA 擬尋找幾個一般大眾可免費取得的數 據資料庫(如 NIH 「National Human Genome Research Insitute」所策劃監督 (curated)的 The Clinical Genome (ClinGen) Resource 以及 NCBI「National Center for Biotechnology Information」主辦的 ClinVar database),並由 FDA 參與評估數據 的真實性,可靠性,有效性,及完整性等,則當 FDA 發佈認可該資料庫數據時,各單 位則可引用該資料庫作為支持部分上市前送審(premarket submission)所需的資料。 爾後,FDA 於 2017 年 8 月正式公告一篇使用真實世界證據支持醫療器材查驗登 記指引 「 Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices」 [10] ,內文探討定義真實世界證據(evidence)以及真實世界數據 (data),且說明 FDA 對資料來源,資料處理,蒐集等要求。舉例說明,如果製造廠擬使 用真實世界證據佐證擬申請上市產品用於病人的安全性及有效性,FDA 首先會鼓勵該製 造廠申請送件前(pre-submission)諮詢,促使製造廠與 FDA 討論擬使用資料庫之完整 性、可靠性(reliability)及資料蒐集的偏差(bias)。FDA 同時鼓勵製造廠應於利用及分析 真實世界證據之前,提供前瞻性設計計畫(prospective design plan)與 FDA 討論,之後

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